Medikamentu Informācijas Centrs Farmācijas portāls | Viss par farmāciju
Firma, kas reģistrējusi retas asins slimības – beta‑talasēmijas – ārstēšanai paredzētas gēnu terapijas zāles “Zynteglo”, ir apturējusi šo zāļu izplatīšanu, lai veiktu izvērtēšanu saistībā ar bažām par drošumu, ziņo Zāļu valsts aģentūra (ZVA).
Firma “Bluebird bio” informēja Eiropas Zāļu aģentūru (EZA), ka līdzīgas zāles, kuras firma pašlaik izstrādā ar tādu pašu tehnoloģiju kā “Zynteglo”, iespējams, ir saistītas ar vēža gadījumu. Lai gan nav saņemts neviens ziņojums par vēža gadījumiem saistībā ar “Zynteglo”, firma apturējusi šo zāļu izplatīšanu, līdz tiks izvērtēts, vai ar šīm reģistrētajām zālēm varētu būt saistīts tāds pats risks.
Bažas paustas par zālēm bb1111, kas paredzētas citas asins slimības – sirpjveida šūnu slimības – ārstēšanai. Šajās zālēs ir tāds pats vīrusa vektors kā “Zynteglo”, izmantojot vīrusus, ko dēvē par lentivīrusiem, lai nogādātu funkcionējošo gēnu pacienta asins šūnās. Vienam pacientam, kurš tika ārstēts ar bb1111, attīstījās akūta mieloīda leikēmija (asins vēzis), kas varētu būt saistīts ar šo ārstēšanu. Savukārt saistībā ar kādu citu pacientu tika saņemts ziņojums par citas asins slimības – mielodisplastiska sindroma attīstību.
Šādas ārstēšanas izraisīts vēzis (insercijas onkoģenēze) jau iepriekš tika identificēts kā “Zynteglo” potenciālais risks, tādēļ pacienti, kuri saņem šīs zāles, tiek apsekoti un uzraudzīti reģistra ietvaros. Līdz šim nav saņemts neviens ziņojums par vēža gadījumiem saistībā ar “Zynteglo” lietošanu. Tomēr, tā kā bb1111 darbojas tādā pašā veidā, piesardzības nolūkā tika apturēti klīniskie pētījumi ar bb1111 un “Zynteglo” izplatīšana, kamēr tiek rūpīgāk izvērtēti pieejamie pierādījumi.
EZA cieši sazinās ar firmu un normatīvā regulējuma tīkla ekspertiem un izvērtēs ES līmenī pieejamos pierādījumus, kā arī pieņems lēmumu par nepieciešamajām reglamentējošām darbībām saistībā ar Zynteglo vai jebkurām līdzīgām zālēm. Nevienās citās reģistrētās zālēs nav izmantots tāds pats vīrusa vektors, tādēļ nav sagaidāma tieša ietekme uz citām reģistrētām zālēm.
“Zynteglo” reģistrācijas apliecība ar papildu nosacījumiem tika piešķirta 2019. gada 29. maijā. Pašlaik šīs zāles tiek izplatītas tikai Vācijā un, ņemot vērā ierobežoto pieejamību un ārstējamās slimības retumu, šīs zāles ir saņēmis vai potenciāli varētu saņemt ļoti neliels pacientu skaits. Pacientiem, kuri saņēmuši šīs zāles, jautājumu gadījumā jāvēršas pie speciālista, kurš uzrauga viņu ārstēšanu ar “Zynteglo”.
EZA sniegs plašāku informāciju, tiklīdz tā būs pieejama.
Beta‑talasēmijas gadījumā organisms nespēj izveidot pietiekami daudz beta-globīna, kas ir hemoglobīna sastāvdaļa. Hemoglobīns ir sarkanajās asins šūnās esošs proteīns, kas organismā nodrošina skābekļa transportu. Tā rezultātā šiem pacientiem ir pazemināts sarkano asins šūnu skaits un bieži nepieciešama asins pārliešana. “Zynteglo” ir izstrādāts, paņemot cilmes šūnas no pacienta asinīm un ievietojot tajās funkcionējoša beta-globīna gēna kopijas ar modificēta vīrusa palīdzību. Kad šīs izmainītās šūnas tiek ievadītas atpakaļ pacientam, tās ar asinsrites palīdzību nokļūst kaulu smadzenēs, kur tās sāk veidot veselas sarkanās asins šūnas, kas spēj veidot beta-globīnu. Sagaidāms, ka šīs ārstēšanas iedarbība saglabāsies visu pacienta mūžu.
“Zynteglo” tika piešķirta reģistrācijas apliecība ar papildu nosacījumiem. Tas nozīmē, ka uzņēmumam par šīm zālēm jāiegūst un jāsniedz tālāki pierādījumi. EZA regulāri izvērtē visu jaunāko informāciju, lai atjaunotu produkta informāciju un lietošanas nosacījumus.
www.farmacija-mic.lv
