Cilvēki ar cistisko fibrozi saņems valsts kompensāciju par uzņēmuma Vertex zālēm KAFTRIO kombinācijā ar ivakaftoru

Vertex Pharmaceuticals 28.jūlijā ziņo, ka ir noslēgts līgums ar Nacionālo veselības dienestu par valsts kompensāciju cistiskās fibrozes zālēm KAFTRIO^® (ivakaftors/tezakaftors/eleksakaftors) kombinācijā ar ivakaftoru. No 2023. gada 1. augusta šī terapija būs pieejama cilvēkiem ar cistisko fibrozi Latvijā.

Latvijas iestāžu lēmums par kompensāciju attiecas uz terapiju ar KAFTRIO^® (ivakaftors/tezakaftors/eleksakaftors) kombinācijā ar ivakaftoru cilvēkiem ar cistisko fibrozi vecumā no 6 gadiem, kuriem ir vismaz viena cistiskās fibrozes transmembrānas vadītspējas regulatora (CFTR) gēna F508del mutācijas kopija.

Vertex vecākā reģionālā vadītāja Amela Beša (Amel Bech) uzsver, ka Latvija pirmā no Baltijas valstīm ir sasniegusi šo nozīmīgo pagrieziena punktu cistiskās fibrozes aprūpē.

Līgums ietver arī iespējamu KAFTRIO^® pielietojuma paplašināšanu pediatrijā, tiklīdz to būs atļāvusi Eiropas Zāļu aģentūra.

Vertex ražotās zāles cistiskās fibrozes ārstēšanai tiek lietotas vairāk nekā 60 valstīs, un tās palīdz desmitiem tūkstošu cilvēku ar cistisko fibrozi – arī lielākajā daļā ES valstu, tostarp Zviedrijā, Somijā, Polijā, Rumānijā un Bulgārijā. KAFTRIO®, kas 2020. gadā tika apstiprinātas ārpus ASV, šobrīd tiek kompensētas 38 valstīs.

Par cistisko fibrozi

Cistiskā fibroze ir reta, dzīvi saīsinoša ģenētiska slimība, kas skar vairāk nekā 88 000 cilvēku visā pasaulē, no tiem gandrīz 60 Latvijā. Tā ir progresējoša daudzu sistēmu slimība, kas skar plaušas, aknas, gremošanas traktu, deguna blakusdobumus, sviedru dziedzerus, aizkuņģa dziedzeri un reproduktīvo traktu. Cistisko fibrozi izraisa bojāts un/vai trūkstošs CFTR proteīns, ko izraisa noteiktas CFTR gēna mutācijas. Lai saslimtu ar cistisko fibrozi, bērniem ir jāpārmanto divi bojāti CFTR gēni – pa vienam no katra vecāka. Lai gan ir daudz dažādu CFTR mutāciju veidu, kas var izraisīt šo slimību, lielākajai daļai cilvēku ar cistisko fibrozi ir vismaz viena F508del mutācija. Šīs mutācijas, kuras var noteikt ar ģenētisko testu jeb genotipa noteikšanas testu, izraisa cistisko fibrozi, jo šūnu virsmā rodas CFTR olbaltumvielas, kas nedarbojas un/vai to ir pārāk maz. CFTR olbaltumvielas nepilnīga darbība un/vai tās trūkums izraisa sliktu sāls un ūdens plūsmu uz šūnām un no tām vairākos orgānos. Plaušās tas izraisa pārmērīgi biezu, lipīgu gļotu uzkrāšanos, kas daudziem pacientiem var izraisīt hroniskas plaušu infekcijas un progresējošus plaušu bojājumus, kuri galu galā noved pie nāves. Vidējais vecums, kad iestājas nāve, ir drīz pēc 30 gadu vecuma sasniegšanas.

Par KAFTRIO^® (ivakaftors/tezakaftors/eleksakaftors) kombināciju ar ivakaftoru

KAFTRIO^® (ivakaftors/tezakaftors/eleksakaftors) kombinācijā ar ivakaftoru ir perorālas zāles, kas paredzētas CFTR proteīna daudzuma un funkcionalitātes palielināšanai. Eleksakaftors un tesakaftors darbojas kopā, lai palielinātu nobriedušā proteīna daudzumu šūnas virsmā, saistoties ar dažādām vietām CFTR proteīnā. Ivakaftors, kas ir pazīstams kā CFTR pastiprinātājs, veicina CFTR proteīnu spēju transportēt sāli un ūdeni caur šūnas membrānu. Ivakaftora, tezakaftora un eleksakaftora kombinētā darbība palīdz mitrināt elpceļus un attīrīt tos no gļotām.

KAFTRIO^® (ivakaftors/tezakaftors/eleksakaftors) kombinācijā ar ivakaftoru ir apstiprināts Eiropas Savienībā cistiskās fibrozes ārstēšanai pacientiem vecumā no 6 gadiem, kuriem ir vismaz viena CFTR gēna F508del mutācijas kopija.

 Avots: Mediju tilts