Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) ir ieteikusi paplašināt zāļu Uplizna (inebilizumabs) terapeitisko indikāciju, iekļaujot pieaugušu pacientu ārstēšanu ar aktīvu imūnglobulīna G4 saistītu slimību (immunoglobulin G4-related disease – IgG4-RD).

Par slimību
IgG4-RD ir reta, hroniska autoimūna slimība (slimība, ko izraisa paša organisma aizsargsistēmas uzbrukums normāliem audiem), kas var radīt fibrozi (audu rētošanos) un iekaisumus vienā vai vairākos orgānos. Pacientiem ar IgG4-RD rodas jaunas vai pasliktinās esošās slimības pazīmes un simptomi vienā vai vairākos orgānos. Iekaisuma izraisītās sekas var attīstīties pakāpeniski vai pēkšņi, nereti izraisot neatgriezeniskus orgānu bojājumus un disfunkciju. IgG4-RD visbiežāk tiek diagnosticēta cilvēkiem vecumā no 40 līdz 60 gadiem.

Pašlaik Eiropas Savienībā nav reģistrētu zāļu pieaugušo pacientu ārstēšanai ar IgG4-RD, un pacienti visbiežāk tiek ārstēti ar glikokortikoīdiem un citiem imūnmodulējošiem līdzekļiem. Daļai pacientu ārstēšana nodrošina ievērojamu bojājuma lieluma samazināšanos un laboratorisko rādītāju uzlabošanos, taču citiem slimības remisija netiek sasniegta pilnībā vai arī slimība gada laikā atkārtojas. Turklāt blakusparādības, kas saistītas ar glikokortikoīdu lietošanu, tajā skaitā paaugstināts asinsspiediens, augsts cukura līmenis asinīs, osteoporoze (kaulu blīvuma samazināšanās), novājināta imūnsistēma un muskuļu vājums, biežāk rodas gados vecākiem pacientiem. Tāpēc pacientiem ar IgG4-RD pastāv būtiska vajadzība pēc terapijas, kas ļautu izvairīties no ilgstošas steroīdu lietošanas.

Par Uplizna
Uplizna aktīvā viela ir inebilizumabs – monoklonāla antiviela (olbaltumviela), kas piesaistās imūnsistēmas šūnām, ko sauc par B šūnām, un iznīcina tās. Uplizna jau ir apstiprināta pacientu ar optiskā neiromielīta traucējumiem (neuromyelitis optica spectrum disorders — NMOSD) ārstēšanai.

Klīniskie dati
CHMP savu ieteikumu balstīja uz 3. fāzes, randomizēta, dubultmaskēta, 52 nedēļas ilga klīniskā pētījuma datiem, kurā piedalījās 135 pieauguši pacienti ar aktīvu IgG4-RD. Pacienti saņēma intravenozi Uplizna vai placebo 1. un 15. dienā, kā arī 26. nedēļā. Laika mediāna līdz pirmam slimības uzliesmojumam bija ievērojami ilgāka pacientiem, kuri saņēma Uplizna. No 68 pacientiem, kuri tika ārstēti ar Uplizna, tikai septiņiem bija nepieciešama terapija slimības uzliesmojuma gadījumā, salīdzinot ar 40 pacientiem no 67 placebo grupā. Turklāt 58,8% pacientu, kuri saņēma Uplizna, 52. nedēļā sasniedza pilnīgu remisiju bez steroīdu lietošanas un slimības uzliesmojumiem, kamēr placebo grupā šādu rezultātu sasniedza tikai 22,4% pacientu.

Drošuma profils
Uplizna drošuma profils pacientiem ar IgG4-RD un ar NMOSD kopumā bija līdzīgs. Biežākās blakusparādības bija infekcijas (tajā skaitā urīnceļu infekcijas, nazofaringīts un augšējo elpceļu infekcijas), sāpes locītavās un muguras sāpes, kā arī zems limfocītu (balto asinsķermenīšu) skaits.

Nākamie soļi
CHMP pieņemtais atzinums ir starpposms ceļā uz pacientu piekļuvi šim zālēm. Atzinums tiks nosūtīts Eiropas Komisijai lēmuma pieņemšanai par Uplizna terapeitiskās indikācijas paplašināšanu visā ES. Kad paplašinājums būs piešķirts, lēmumi par cenu un kompensācijas kārtību tiks pieņemti katrā dalībvalstī atsevišķi, ņemot vērā šo zāļu potenciālo nozīmi un lietošanu attiecīgās valsts veselības aprūpes sistēmā.

Piezīmes

Uplizna tirdzniecības atļaujas īpašnieks ir Amgen Europe B.V.

Avots: ZVA