16 jaunas zāles ieteikts apstiprināt lietošanai; vēl desmit zālēm ieteikts paplašināt lietošanu

Eiropas Zāļu aģentūras (EZA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) 2025. gada aprīļa sanāksmē ieteica apstiprināt 16 zāles.

• Alyftrek* (deitivakaftors / tezakaftors / vanzakaftors)  – paredzētas cistiskās fibrozes ārstēšanai cilvēkiem no sešu gadu vecuma, kuriem ir vismaz viena ne-I klases mutācija cistiskās fibrozes transmembrānu vadītspējas regulatora gēnā. Cistiskā fibroze ir iedzimta slimība, kas bojā plaušas, gremošanas sistēmu un citus orgānus.
• Attrogy* (diflunizāls) – zāles, kas ir paredzētas, lai ārstētu iedzimtu transtiretīna mediētu amiloidozi, slimību, kuras gadījumā patoloģiskas olbaltumvielas, ko dēvē par amiloīdiem, uzkrājas organisma audos, tajā skaitā ap nerviem.
• Duvyzat*  (givinostats)  – zāles Dišēna muskuļu distrofijas (DMD) ārstēšanai pacientiem no sešu gadu vecuma, kuri spēj staigāt. DMD ir reta, rezultātā letāla ģenētiska slimība, kuras gadījumā muskuļi pakāpeniski novājinās un zaudē funkciju.
• Sephience* (sepiapterīns)  – hiperfenilalaninēmijas ārstēšanai pieaugušajiem un bērniem ar fenilketonūriju — iedzimtu slimību, kad cilvēki nespēj šķelt aminoskābi fenilalanīnu, izraisot tās uzkrāšanos asinīs un smadzenēs, kas var būt kaitīga.
• Tepezza (teprotumumabs)  – zāles vidēji smagas līdz smagas vairogdziedzera acu slimības (Thyroid Eye Disease  – TED), ko dēvē arī par Greivsa acu slimību, t. i., retu autoimūnu  slimību, kas izraisa muskuļu, tauku un citu audu iekaisumu ap acīm un aiz tām, ārstēšanai pieaugušajiem. Vidēji smaga līdz smaga TED ārstēšanas iespējas ir ierobežotas, lielākā daļa pacientu tiek ārstēti ar kortikosteroīdiem, un dažiem pacientiem ir nepieciešamas vairākas rekonstruktīvas operācijas.
•  Ziihera*  (zanidatamabs) – zāles, lai ārstētu pieaugušos ar nerezecējamu lokāli progresējošu vai metastātisku HER2-pozitīvu žultsceļu vēzi, kas ir kopīgs termins retu, bieži letālu kuņģa-zarnu trakta vēža veidu grupai, kas veido aptuveni 1 % no visiem pieaugušo vēža veidiem.
• Oczyesa* (oktreotīds) – zāles, lai ārstētu pieaugušos ar akromegāliju –  slimību, kas izraisa pārmērīgu augšanu, jo īpaši plaukstu, pēdu un sejas kaulu, ko izraisa pārāk liels augšanas hormona daudzums. Šīs zāles tika iesniegtas hibrīda pieteikumā, kas daļēji balstās uz jau atļautu atsauces zāļu pirmsklīnisko testu un klīnisko pētījumu rezultātiem un daļēji uz jauniem datiem.

Deviņas bioloģiski līdzīgas zāles:

• Dazublys (trastuzumabs) – metastātiska un agrīna krūts vēža ārstēšanai;
• Denbrayce (denozumabs), Enwylma (denozumabs), Vevzuo (denozumabs) un Yaxwer (denozumabs) – ar skeletu saistītu notikumu profilaksei pieaugušajiem ar progresējošiem ļaundabīgiem audzējiem, pieaugušo un skeleta nobriedušu pusaudžu ar milzšūnu kaulu audzēju ārstēšanai;
•Denosumab BBL (denozumabs), Izamby (denozumabs), Junod (denozumabs) un Zadenvi (denozumabs) – osteoporozes un kaulu masas zuduma ārstēšanai.

Ieteikumi par terapeitisko indikāciju paplašināšanu desmit zālēm

Zāļu reģistrācijas komiteja ieteica paplašināt indikācijas desmit zālēm, kas jau ir reģistrētas Eiropas Savienībā (ES): Adcetris, Adempas, Amvuttra *, Calquence, Cystadrops *, Jivi, Veklury, Vyvgart *, Xofluza un Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus.

Sākotnējā reģistrācijas apliecības pieteikuma atkārtota pārskatīšana

Zāļu Kisunla (donanemabs), kas paredzētas agrīnas Alcheimera slimības ārstēšanai, reģistrācijas apliecības īpašnieks ir pieprasījis pārskatīt komitejas 2025. gada marta sanāksmē pieņemto atzinumu. Pēc pieprasījuma pamatojuma saņemšanas CHMP atkārtoti pārbaudīs savu atzinumu un sniegs galīgo ieteikumu.

Pieteikumu atsaukšana

Sākotnējais reģistrācijas apliecības pieteikums tika atsaukts zālēm Dazluma (troriluzola hidrohlorīda monohidrāts) bija paredzēts 3. genotipa spinocerebellar ataksijas (SCA3) – iedzimtu smadzeņu darbības traucējumu, kas ietekmē koordināciju un līdzsvaru, – ārstēšanai.
Tika atsaukts arī pieteikums paplašināt Ngenla (somatrogona) lietošanu, lai ar šīm zālēm ārstētu pieaugušos ar augšanas hormona deficītu.

Papildu informācija ir pieejama Eiropas Zāļu aģentūras tīmekļvietnē publicētā ziņā (angļu valodā).

EZA zinātniskajās komitejās, tai skaitā Cilvēkiem paredzēto zāļu komitejā, piedalās arī Latvijas Zāļu valsts aģentūras speciālisti.
________________________________________
*Šīm zālēm to izstrādes laikā piešķirts reto slimību ārstēšanai paredzēto zāļu statuss. Šī statusa piešķiršanu zāļu apstiprināšanas laikā vērtē EZA Reto slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komiteja (COMP), lai noteiktu, vai līdz tam brīdim pieejamā informācija ļauj zālēm saglabāt šo statusu un piešķirt tām ekskluzīvu pozīciju tirgū uz desmit gadiem.

Avots: ZVA